罕见病唯一药物将退出中国

退市动态：“唯铭赞”退出中国市场，罕见病患者面临挑战

随着一纸退市通知的发布，曾经为全球唯一治疗黏多糖贮积症ⅣA型的药物“唯铭赞”，在其药物进口注册证于2024年5月到期后不再续期，正式退出中国大陆市场。这一决策的背后，隐藏着深刻的原因。

一、退市时间与现实

经过一系列的程序，“唯铭赞”的药物进口注册证于2024年5月到期，而后续并未选择续期。这意味着这款药物将退出中国大陆市场，此消息已经得到多方面的证实。

二、核心退市原因

经过深入，发现退市的核心原因主要源于两个方面。生产商百傲万里制药认为该药在中国市场缺乏可持续的盈利模式。主要是因为患者群体极小，全国仅约100余例确诊患者，且年治疗费用高达数百万元，多数家庭无力承担。公司与医保部门未能就费用支付方式达成可行方案，导致商业回报不足。

三、药物背景与患者的现实困境

“唯铭赞”作为一款针对黏多糖贮积症ⅣA型的全球唯一治疗药物，其重要性不言而喻。由于种种原因，包括断药导致的病情进展和无替代药物可用的困境，让许多患者面临生死攸关的抉择。部分家庭已经断药超过180天，这些患者正处于“无药可医”的绝境。

四、政策与市场的背景分析

“唯铭赞”在2019年通过中国罕见病药物快速审批通道上市，但面临着市场局限性的挑战。罕见病药物研发成本高、受众少，商业化难度大。此次退市决策也反映了罕见病药物可持续供应机制的缺失。

五、后续影响与深入

随着退市计划的执行，患者群体面临着更加严峻的用药挑战。部分家庭及公益组织呼吁推动国内仿制药研发或临时进口替代方案，然而短期内难以实现。此次事件也引发了行业的反思，罕见病药物保障体系需完善的问题被摆上台面。这包括医保覆盖、多方支付机制及政策激励等方面的改进和完善。

“唯铭赞”的退市不仅让患者群体陷入困境，也引发了行业和社会的思考。如何完善罕见病药物的保障体系，成为了一个亟待解决的问题。